诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授评价道：“在如此短的时间内，成功开发出按需设计的CRISPR疗法，这是医学史上一个重要的里程碑。我们由此踏入了一个崭新的时代——一个曾经无法治愈的遗传疾病也有望得到有效治疗的时代。” ...

即使在COVID-19大流行之后，各种新传染病依然不断出现，持续构成病毒威胁，这要求我们的免疫防御系统必须强大且持久。然而，过度的免疫反应也可能对身体组织造成伤害，从而引发显著的健康问题。KAIST及其国际研究团队发现了一种关键蛋白SLIRP，作为“ ...

公报说，免疫疗法被认为是癌症治疗领域的一场革命性突破，能够通过激活人体免疫系统精准清除癌细胞。然而，由于患者个体差异，不同人群对免疫治疗的反应存在显著差异，这也成为该疗法广泛应用的障碍之一。研究人员长期致力于寻找可预测免疫疗法疗效的生物标志物，以提升 ...

基因是生物遗传信息的基本单位，它们携带了构建和维持生物体所需的所有指令。当基因的特定区域产生突变或缺陷时，则可能导致各种遗传疾病，如囊性纤维化、镰状细胞贫血等。传统的基因治疗通常依赖于病毒载体将正常的基因导入细胞，但这种方法存在诸多局限性，比如潜在的 ...

液体活检是近年来发展起来的新型无创诊断技术，可以实时动态地监测人体的健康和疾病状态。细胞游离RNA（cell-free ...

据美国媒体周四报道，美国卫生与公众服务部正计划放弃疾控中心关于孕妇、青少年和儿童常规接种新冠疫苗的建议。 隶属于美国卫生与公众服务部的疾控中心（CDC）目前建议，年龄在6个月及以上的人都应接种最新的新冠疫苗，无论之前是否接种过该疫苗。。 在美国，有三种新冠疫苗已获准使用：莫德纳公司和辉瑞生物技术公司基于信使RNA的疫苗，以及Novavax公司的基于蛋白质的疫苗。

为探索神经发育障碍（NDD）病因，研究人员对 23,649 例罕见病患者的 50 个小核 RNA（snRNA）基因进行分析，发现 RNU4-2、RNU5B-1 和 RNU5A-1 变异可致病，变异多为新生突变，聚集于剪接关键区域，且与剪接缺陷和表观特征相关，为 NDD 诊断提供新方向。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）全球发病率攀升，治疗需求迫切。研究人员整合单细胞及 bulk RNA 测序数据，探究减重手术（BS）治疗 NASH 的分子机制，发现其通过抑制肝 M1 巨噬细胞极化缓解病情，筛选出 56 种潜在有效药物，为 NASH 治疗提供新方向。

编者按：5月17日是世界高血压日。高血压素有"沉默杀手"之称，其危险性在于症状的隐匿性——患者往往在通过常规血压检测确诊前毫无察觉。此外，这种悄无声息的疾病会持续侵蚀心、脑、肾等重要器官，最终可能引发心梗、卒中、肾衰竭等致命后果。随着RNA干扰技术和 ...

近日，由维亚生物参与投资孵化的 HAYA Therapeutics（以下简称「HAYA」或「公司」），宣布完成 6,500 万美元 A 轮融资。HAYA 致力于开发精准 RNA ...

本报讯（记者张惠婷）5月16日，我国抗流感药物领域迎来振奋人心的里程碑时刻青峰医药集团在重庆举办“伊速达”（玛舒拉沙韦片）产品全国上市会，随着与会医药专家在现场共同摁下启动按钮，中国首款PA靶点抗流感药物玛舒拉沙韦片正式上市发售。

5月16日，国产抗流感新药伊速达（通用名：玛舒拉沙韦片)在京东健康线上首发。该药由青峰医药下属子公司江西科睿药业有限公司自主研发，是我国首个靶向流感病毒RNA聚合酶PA亚基的抗病毒药物，适用于12岁及以上的青少年和成人甲型、乙型流感治疗，全病程仅需服药1次，用户在京东APP搜索“伊速达”即可购买。 流感作为一种严重威胁公共健康的呼吸道传染病，每年都会对民众工作生活造成影响。长期以来，我国抗流感药物 ...